难治复发性风湿免疫性疾病有了新疗法
【医线传真】
科技日报讯 (记者张强 通讯员王根华)风湿免疫性疾病发病率高、致残率高、治疗费用高,是继心脑血管疾病和癌症后威胁人类健康的第三大“杀手”。7月28日,记者从海军军医大学获悉,该校第二附属医院(上海长征医院)教授徐沪济团队在国际上首次成功使用异体通用型嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)治疗难治复发性风湿免疫性疾病,为该疾病患者提供了新的治疗选择,展示出异体通用型CAR-T的巨大潜力。相关成果日前发表于国际学术期刊《细胞》。
如何提高风湿免疫性疾病的治愈率、最大限度降低患病率和致残率、提升患者生活质量是全球共同面临的医学难题。近年来,生物制剂和靶向小分子药物等在风湿免疫性疾病的治疗中取得巨大进展。但对许多患者而言,这些方法难以产生效果,或患者在初期改善后出现病情复发的情况。
徐沪济介绍,CAR-T作为一种创新治疗手段,已经在B淋巴细胞(以下简称“B细胞”)瘤等恶性肿瘤的治疗中显示出突破性疗效。在一些风湿免疫性疾病发病过程中,B细胞的异常发育和功能失调是致病的关键因素之一。因此,团队使用健康供者来源的T细胞,经过基因工程改造,制备出针对B细胞CD19的异体通用型靶向CAR-T细胞药物,实现了CAR-T细胞药物的批量生产。
团队成功使用该细胞药物治疗3名严重难治复发性风湿免疫性疾病患者。结果表明,靶向CD19的异体通用型CAR-T细胞药物在上述患者体内能够有效扩增和完全清除B细胞,3个月后实现B细胞重塑。此外,临床观察和实验室检查证实,靶向CD19的异体通用型CAR-T细胞药物安全性良好。
中国科学院院士高福表示,这项异体通用型CAR-T细胞药物的临床研究结果令人振奋。结果显示出该疗法的潜力,值得在未来的临床试验中进一步大规模验证和推广。
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