全球首例新型CRISPR疗法效果显著 实验性碱基编辑技术“治愈”白血病女童

　　科技日报北京12月13日电 (记者刘霞)一名罹患白血病的13岁女童艾莉莎成为全球首例接受一种新型CRISPR疗法的人。据英国《新科学家》网站11日报道，英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童医院发布声明称，这名女孩之前对其他疗法已无反应，但在今年5月接受了碱基编辑技术治疗后，现在身上已经检测不到癌细胞。不过医生们也表示，她未来是否不再出现相关症状尚有待观察。

　　在治疗过程中，艾莉莎从捐赠者那里接受了一剂经过基因编辑的免疫细胞，旨在攻击其体内的癌细胞。28天后，测试显示她病情有所缓解。主治医生之一罗伯特·基耶萨在声明中表示：“尽管这只是初步结果，但治疗效果非常显著，未来几个月我们将进行监测和确认。”

　　白血病由骨髓中的免疫细胞失控增殖引起，治疗时，医生们通常用化疗杀死所有骨髓细胞，然后移植替代骨髓。如果这一方法失败，医生可尝试嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)。

　　CAR-T涉及向T细胞中添加一种基因，使其寻找并摧毁癌细胞，经过修饰的细胞被称为CAR-T细胞。但这种个性化疗法非常昂贵，且当患者病情严重时，通常不可能获得足够的T细胞来产生CAR-T细胞。

　　鉴于此，不同团队一直在对T细胞进行基因编辑，希望来自单个供体的T细胞可用于治疗许多人。2015年该医院的瓦西姆·卡西姆等人首次利用这一疗法成功治愈了1岁女孩莱拉。

　　但艾莉莎的白血病由T细胞引起，传统CAR-T疗法无效。鉴于此，卡西姆团队对CAR-T细胞进行了额外的编辑，敲除了将其识别为T细胞的受体基因，但创建这些CAR-T细胞需要同时进行4次基因编辑，这可能导致细胞出现癌变。为此，团队使用改良版CRISPR技术——碱基编辑来修饰蛋白，这一方法不切割DNA，而是改变DNA中的碱基。

　　研究人员表示：“碱基编辑技术极有潜力，也有望治疗遗传疾病，不少团队正开发类似方法治疗其他疾病，如新西兰Verve医药公司希望借此治疗导致胆固醇水平过高的遗传性疾病。”