中国自主研发CAR-T药物临床应用指导原则发布 助白血病治疗精准化、规范化

　　中新网上海1月31日电 (记者 陈静)记者31日获悉，中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会携手中国医师协会血液科医师分会、中国医学会血液学分会共同发布《纳基奥仑赛注射液临床应用指导原则》，以进一步推动CAR-T在白血病治疗中多学科的全程综合管理，让更多患者受益，在国际白血病CAR-T治疗领域做出贡献。

　　据悉，2023年11月7日，中国企业自主研发的纳基奥仑赛注射液获国家药监局批准用于治疗复发难治性急性B淋巴细胞白血病(R/R B-ALL)，是针对白血病领域的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞产品，为患者带来突破性的治疗选择。

　　中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)王建祥教授认为，《纳基奥仑赛注射液临床应用指导原则》的发布，为临床应用提供了标准和指引，预示着白血病治疗进入了精准化、个体化、规范化的时代。上海交通大学医学院附属瑞金医院糜坚青教授对记者表示，针对R/R B-ALL的 CAR-T产品——纳基奥仑赛的上市，标志着对该疾病的治疗从传统的化疗向免疫细胞疗法转变。这种转变为患者提供了全新的治疗选择，有望实现B-ALL从“可控制”走向“可治愈”。

　　苏州大学附属第一医院吴德沛教授介绍，急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)是成人最常见的急性白血病之一，恶性程度高，容易复发，再治疗时预后往往不尽人意，患者的长期生存成为困扰白血病领域数十年的难题。纳基奥仑赛注射液研发企业CEO吕璐璐博士表示，纳基奥仑赛注射液为患者带来了长期生存的希望。“在注册临床研究中我们看到，已有多位患者在接受纳基奥仑赛一次输注后，持续缓解超过2年。”吕璐璐说，《纳基奥仑赛注射液临床应用指导原则》将为治疗团队提供规范化的管理指导意见，为计划接受CAR-T治疗的r/r B-ALL患者全程保驾护航，具有重要临床战略意义。

　　哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授告诉记者，R/R B-ALL患者的中位总生存期不超过6个月，现有治疗手段相对有限。尽管化疗和靶向治疗能够取得高缓解率，但复发率仍很高，五年生存率低于5%，整体治疗效果并不理想。在这一背景下，中国原研CAR-T细胞疗法——靶向CD19的纳基奥仑赛注射液为患者带来了新的治疗选择。

　　据介绍，在临床研究中，患者接受纳基奥仑赛注射液治疗后的总缓解率达到了82.1%。在相关研究中，接受治疗的患者无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。此外，CAR-T细胞疗法的安全性良好，治疗相关毒性事件发生率较低。

　　马军教授指出，CAR-T细胞疗法的全程化管理对于R/R B-ALL患者至关重要。目前国内已有近50家认证医院，持续推动CAR-T细胞疗法的标准化实践落地，以确保R/R B-ALL患者获益。他期望在纳基奥仑赛的规范化应用以及全体医疗工作者的共同努力下，能够进一步推动R/R B-ALL患者步入长期生存，甚至达到更高的临床治愈率。

　　糜坚青教授指出，《纳基奥仑赛注射液临床应用指导原则》详尽地阐述了CAR-T治疗的全程管理要点，帮助医疗专业人士更好地了解何时使用该产品，以及如何最有效地利用这一新的治疗策略，从而最大程度地帮助患者去克服疾病。“尽管CAR-T疗法是一种强有力的治疗手段，但它也可能带来一些副作用。”这位专家表示，在该指导原则的引领下，医生可以更有效地管理这些毒副反应，从而使疗效最大化，同时尽量保证安全，将治疗的风险降到最低。

　　同济大学附属同济医院梁爱斌教授认为，尤其是对于CAR-T这类先进的治疗手段，规范化管理至关重要。梁爱斌教授指出，CAR-T细胞疗法通过改造患者的T细胞来识别和攻击癌细胞，由于这种疗法的复杂性和潜在的严重副作用，严格遵循临床指导原则对于确保患者安全和治疗效果具有重要意义。

　　在这位专家看来，医疗实践的规范化和学术化不仅是保障患者利益的基石，也是医疗团队行医的重要保障。通过这些指导原则，医疗工作者能够更加标准化和科学化地进行临床实践，从而提高治疗质量和患者满意度。

　　郑州大学第一附属医院宋永平教授表示，《纳基奥仑赛注射液临床应用指导原则》的编撰和发布是全国多中心协作的成果，为患者提供个性化整体治疗方案，为临床应用保驾护航，助力急淋患者进入精准治疗时代。此外，该指导原则的发布将进一步推动中国急性淋巴细胞白血病的规范化治疗，随着多中心真实世界的经验积累，对CAR-T细胞疗法的科研和临床实践具有重要意义：可以不断改进治疗方案，CAR-T细胞治疗前移，提高疗效，让更多患者受益，同时为CAR-T细胞治疗指引更广阔的应用前景。(完)