科学家在人肝脏中测试基因疗法
科技日报北京3月14日电 (记者张佳欣)《自然·通讯》杂志14日发表了一项研究,来自澳大利亚西梅德儿童医学研究所(CMRI)的研究团队在整个人类肝脏中测试了一种基因疗法,目的是为危及生命的遗传病开发更有效的治疗方法。
研究人员表示,这是首次直接在人类肝脏中评估基因疗法功能。这一人体肝脏模型让科学家能更准确地估计新疗法的有效剂量,并识别潜在的毒副作用。它还将是一个强大的系统,用于开发新的病毒载体,作为下一代先进疗法的基础。
在将基因疗法从实验室推向临床的过程中,研究人员面临的最大问题之一是,缺乏可用于开发和测试新疗法的有效临床前模型。例如在疗法可在患者身上进行试验之前,进行具有生物学相关性和临床预测性的实验室测试。测试模型必须忠实地再现人类的生理状况和复杂的组织结构,这样它们才能准确地预测患者接受治疗时的结果。
去年,CMRI的研究团队与其他团队合作开发了一种在实验室环境中保持人类肝脏存活的新方法,被称为常温肝脏灌流系统。那些不适合人体移植、以前会被丢弃或保存在冰上进行研究的肝脏,现在可在人体温度下保存在体外,从而使尖端的生物医学研究成为可能。
最常见的基因疗法是替换或修复有缺陷的基因,而最有效的递送系统是基于腺相关病毒(AAV)的无害病毒系统。CMRI团队证明了在启动临床研究之前,使用常温肝脏灌流系统测试基于AAV的基因疗法的潜力。使用整个人类肝脏是基因治疗领域的革命性进步,因为它使研究人员能够准确地测试新疗法会如何影响肝脏。(来源:科技日报)
-
上一篇
-
下一篇
相关推荐
中新健康周报|医疗领域全国共立案5.2万人;海尔生物并购上海莱士
中新健康 | 首儿所通州院区主体结构封顶 预计2027年投入使用
中新健康|北大医疗今年前三季度收入约39.3亿元 预计年内实现盈亏平衡
医保统筹支付、个人自付、个人自费分不清?看完你就明白了!
东北铁栏杆是甜的?打出溜滑也能受重伤?这些操作轻易别尝试
专访哈佛大学刘军:AI医疗是人类医生的助手而非对手
在冬季如何防滑?不慎跌倒,如何正确处理?
好医生集团董事长耿福能:守正创新,促进中医药产业高质量发展
为什么有些食物让我们心情愉悦
“碎片化睡眠法”危害大不宜效仿
木薯糖水爆火,有人为啥喝“中毒”了
厚底雪地靴易摔伤或致筋膜炎 提醒:80%的人鞋都选错了
- 最近发表
-
- 随机阅读
-
- 四川:轨道交通资阳线工程全线“短轨通”
- 声音何以“疗伤”?科学家首次建立声音镇痛的小鼠模型
- 广西大瑶山发现樟科新物种群落
- 广西贺州百年古村落用好“文化密码”吸引各地游客
- 上半年新疆两条直流线路外送电量超520亿千瓦时
- 青少年涉赌率攀升 全球多国采取行动
- 山西沁县发生重大刑事案件致1人死亡 嫌犯已落网
- 吉林开通直发俄罗斯公铁邮路
- (身边的变化)原野中的文物:被看见、受保护、“活”起来
- 配眼镜不该成为充满算计的“避坑游戏”
- 英国国家馆首次亮相消博会
- 技术数字化 服务精细化
- 【文化评析】农村题材短视频还须厚植生活基础
- 俄乌局势进展:拜登离开基辅前往波兰 普京发表国情咨文
- 以色列坚持进攻拉法引多方担忧
- 韩国江原道江陵山火造成1死16伤
- 迎峰度夏又至 中国统调电厂存煤达历史新高
- 重庆市卫健委:30余个渝产中成药在新加坡注册上市
- 安检时被要求“试喝一口”,侵权了吗?
- 首航!“很出片、能吃撑……流量不多先不说了哈”
- 热门推荐
-
- 为了露营,我又双叒叕花了10000块钱……
- 政府买单 高三毕业生成草原推介官
- 内蒙古银发族上学记
- 全国总工会部署全国工会系统开展根治欠薪冬季专项行动
- 海南举办2024年春节返乡人才对接会 提供2.6万余岗位揽才
- 安徽加强涉企违法犯罪打击力度 快速破获职务侵占案
- 以色列总理视察在加沙作战军队 誓言继续打击哈马斯
- 泽连斯基称俄袭击乌波尔塔瓦市致41死180伤 俄方暂未回应
- 外媒:以色列与黎真主党停火协议生效
- 有聊丨王玉雯:演员是一个幸运的职业,不在意被贴标签
- 亚行批准两笔对华贷款
- 儿童体育面面观:让孩子在运动中快乐成长
- 西北古城天水持续“热辣”
- 西藏“让文物活起来”系列活动丰富群众“五一”假期生活
- 哥伦比亚机库发现2万具尸体?联合国代表团实地考察15天,报告到底说了啥
- 当爱已成往事?演唱会门票不再“秒售罄”
- 保护穿山甲,我们在行动
- 热带农业领域综合性国际期刊在海南三亚上线
- 持续打造“投资中国”品牌(市场漫步)
- 7月1日起南宁机场新增普吉航线 加密曼谷航线