这一年,为罕见病增加“能见度”
11月末,我收到一条信息——已在中国大陆退市的罕见病药物唯铭赞(依洛硫酸酯酶α)可能通过“港澳药械通”重新进入大陆市场,这无疑是一个好消息。
这款药是目前针对罕见病黏多糖贮积症ⅣA型全球唯一可用、有效的治疗药物,在今年4月正式退出中国大陆市场。2023年春天,我曾发出报道《唯一药物即将退出中国,这些患者或无药可用》。自那之后,我采访过的患者家属一直在寻找解决的办法。报道中写到的孩子有的上了幼儿园,有的读了小学,有的爱拼积木,有的爱唱歌,他们被呵护着成长。
退市半年后,唯铭赞回来了。“港澳药械通”政策实施了3年多,打通了国际创新药快速进入内地临床应用的通道,使已在港澳上市的药品以及在港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械,在临床急需的情况下可在大湾区内地指定医疗机构使用。
事实上,在药品预备退市时,这项“补救措施”就曾多次被专家及医生提及。
此外,因为药品退市,一些地方已经将唯铭赞从惠民保的报销目录中剔除,每年药费超过100万元。但我从患儿父母那里了解到,配合“港澳药械通”,深圳有新的政策支持用药,将唯铭赞纳入保障范围,能节省三分之二的费用。
我们一起感叹,一些地区的先行经验应该向全国推广。
我接触过不少罕见病患者,发现从“有药可用”到“有药能用”仍有漫长的路要走。2020年,我的同事曾报道过罕见病黏多糖贮积症I型患者张笑的故事——《她存钱,就想有生之年能打上一针》。特效药艾尔赞(拉罗尼酶浓溶液)2020年进入中国市场,患者需终身用药,也是每年百万级的药费。盼着艾尔赞进入医保目录的张笑曾给国家医保局写信,经常请求记者为她这样的患者发声。
她在信中说:“一次8瓶的拉罗尼酶输入体内后,我感受到全身的放松,躯体骨骼关节仿佛被解绑,呼吸系统病症问题明显缓解,睡眠质量也大大改善……行动能力的显著恢复让我第一次感受到,正常人的一天是什么样的。”
如今她的身体已大不如前,两年前她还能独自到北京看病,如今视力减退,微信只能发语音,24小时需要家人看护,她仍在期待着能用得起药,她知道救命的方式,却难以企及。
今年夏天,我参加了一场罕见病论坛,在论坛上,“提升罕见病药物的可及性,让患者能用得起药”是专家、从业者讨论的重中之重,也是媒体关注的焦点,人们急切地寻求方法,让“健康的中国,一个都不能少”。
让人看到希望的是,前不久,国家医保局等部门发布了新版国家医保药品目录,新增91种药品,其中包括13种罕见病用药。
有人提出用商业保险做补充支付,有人说最重要的是提升国内药企的创新能力和意愿,有人提出要“立法”,用法律保障罕见病患者的权益。
今年,我接触了3种罕见病,有无法控制自己食欲的“小胖”,他们面临的最大难题是照护和社会融入;有发生在患者腹腔内的“泥石流”,科研人员在研制特效药,却面临着资金不足的困境;有退伍军人顽强对抗罕见肿瘤的侵袭……在与疾病搏斗的过程中,他们从不是被动地等待救助,他们主动地做了很多事。
在采访过程中,我们无数次谈到了“困境”,最后发现,“钱”“注意力”“技术”都是表象,最大的问题是“罕见”,因为“罕见”,所以药企看不到市场,所以声量小,所以科研少。我曾经和一位保险行业的朋友聊天,谈到罕见病的商保补充保障,她问我:“有什么收益?稳赔不赚。”
是啊,有什么收益?这是罕见病患者和各种组织在争取科研、用药时要面临的最大的问题,为什么要关注这个看上去和大多数人无关的病种?他们要回答市场,关注罕见病有什么好处?
我的一位采访对象说,罕见病多数都是“基因”问题,人类要想“上月球、去太空”就可能面临基因突变,研究清楚罕见病,才能研究清楚人类的未来。
这也许是句玩笑话,但人类的基因确实存在突变可能性,罕见病可能发生在任何人身上。一位专家说,“他们对全人类都有贡献”,一些科研人员确证,对罕见病的研究有“广谱化”的可能性。
接触了这么多罕见病患者后,我时常想,在等技术、政策更新的当下,我们还能做什么?治愈可能遥远,非专业人士也很难插手,不过我们可以关注:他们能不能更好地被社会接纳,去上学、去工作;照护他们的家人能不能轻松些;压力和情绪能不能有诉说的出口。
作为一名记者,我不断地讲述他们的故事,把那些谈了很多年的问题拿出来再谈一次。我想,这样或许能辐射更多人,能找到更多的力量,甚至是下一次有患者或者患者家属再来找我时,我不再是一个单纯的倾听者,我也可以给他们提供一些建议,至少让他们感受到,罕见病始终拥有社会能见度。(王雪儿)
来源:中国青年报
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