《医海圆桌派》聚焦神经科学前沿,共探HD与TD诊疗新局面
在全球医疗科技飞速发展的背景下,神经科学领域的突破为疾病的诊疗带来了新的机遇。值此2024年中国国际进口博览会(进博会)召开之际,《医海圆桌派》安泰坦圆桌访谈于2024年11月6日成功举办,汇聚了国内外顶尖的医疗专家与行业领袖,共同就亨廷顿舞蹈病(HD)与迟发性运动障碍(TD)的诊疗新局面进行了深入探讨。
本次访谈以“共‘舞’新生梦,希望不‘迟’来”为主题,分别围绕“HD篇——罕卫新生,‘舞’动未来”与“TD篇——向新而动,‘迟’骋致远”两大核心议题展开。会议旨在通过高水平的学术交流,深入探讨HD与TD的诊疗现状、挑战及未来发展方向,以期推动疾病领域的发展,为患者带来新的希望。
HD篇:罕卫新生,“舞”动未来
在HD篇的访谈中,来自国内外的知名专家——中山大学附属第一医院裴中教授与瑞士伯尔尼大学Jean-Marc Burgunder教授,共同探讨了亨廷顿舞蹈病的临床表现、诊断挑战与治疗策略。裴中教授指出,亨廷顿舞蹈病作为一种遗传性神经系统变性疾病,其临床表现复杂且多样,典型症状涵盖舞蹈样不自主运动、认知障碍及精神行为异常三联征,这些症状对患者及其家庭的生活质量造成了极大的影响。Burgunder教授则分享了国外在亨廷顿舞蹈病诊疗方面的宝贵经验,并指出了提高医生对疾病的认知程度对提升HD诊断水平十分关键。在访谈中,专家们还深入剖析了当前临床上诊断HD所面临的多重挑战,包括部分患者症状不典型、早期诊断困难、疾病进展速度快、基因检测费用高昂以及疾病科普程度低等。针对当前临床诊疗的难点,裴中教授和Burgunder教授一致认同,基因检测与遗传咨询在HD的早期诊断中发挥着至关重要的作用。
鉴于当前尚无能够有效延缓亨廷顿舞蹈病病程进展的疾病修饰药物,专家们提出了涵盖药物对症治疗、协同康复及心理治疗等在内的综合治疗策略。其中药物对症治疗的主要目标是控制症状,提高生活质量。例如,针对运动障碍的治疗,氘丁苯那嗪基于A级证据被确立为治疗舞蹈样动作的一线药物,可有效控制患者舞蹈样症状,并显著提高治疗成功率。此外,非药物治疗如物理治疗和心理支持同样不可或缺,它们有助于改善患者的生活质量。最后,两位专家共同强调了制定标准化临床路径和规范诊疗流程的重要性。
此外,梯瓦大中华区商业化负责人庞静妍女士分享了安泰坦(氘丁苯那嗪)作为治疗与HD相关的舞蹈病的药物,在国家的支持下快速进入中国市场的历程。同时,她还介绍了梯瓦大中华区未来将继续深化对HD这一罕见病患者群体的支持与服务的规划,其中包括梯瓦推出的安泰坦缓释片剂——Austedo XR。该缓释片剂在与安泰坦相同的临床获益下,将给药频次从每日两次降低到每日一次,从而提高了患者和护理者的依从性,并增强了患者的用药体验。
恩华高级副总经理邵敏女士则就梯瓦与恩华的合作给双方企业带来的新机遇,以及这次合作对HD患者的深远意义进行了阐述。她指出,恩华与梯瓦的合作不仅促进了安泰坦(氘丁苯那嗪)在中国市场的推广,还加强了双方在进口、销售、提高患者可及性等多个环节的协同作用,直接惠及HD患者,实现了双赢乃至多赢的局面。
TD篇:向新而动,“迟”骋致远
在TD篇的访谈中,上海市精神卫生中心赵敏教授与北京协和医院万新华教授则聚焦于TD的诊疗现状与挑战进行了深入探讨。万新华教授指出,TD作为一种潜在的、严重的神经系统疾病,目前在公众中的认知度尚不高,且存在误诊或漏诊的情况。她强调了TD规范化诊疗的重要性,并呼吁临床医生加强及时筛查、早期识别、准确诊断和积极干预的意识。
赵敏教授则就TD的规范化诊疗面临的挑战进行了阐述,包括诊断标准不统一、缺乏特异性治疗手段以及治疗效果不理想等。她同时指出,MDT模式在TD管理中扮演着重要角色,有助于更全面地评估病情、制定个性化治疗方案、提高诊疗效率和质量。同时,她展望未来,创新药物的应用以及个性化治疗方案的推广,将是未来TD诊疗发展的重要趋势之一。
在访谈中,庞静妍女士分享了安泰坦在TD领域的独特价值,并阐述了梯瓦为确保这一创新疗法能够广泛惠及TD患者所采取的具体策略。她表示,安泰坦的上市不仅填补了TD疾病领域的治疗空白,更为患者带来了新的希望。同时,2023年安泰坦更是成功续约医保目录,长期降低了患者及其家庭的经济负担。而恩华CNS产品线销售总经理陈健先生则介绍了恩华药业在推广安泰坦过程中,为加强医护教育与支持所采取的具体措施,以及这些措施取得的显著成效。这让我们充分看到了企业如何积极利用其在中枢神经领域的专业优势,在多个方面做出的不懈努力。
本次《医海圆桌派》安泰坦圆桌访谈的成功举办,不仅为国内外神经科学领域的专家提供了一个交流互动的平台,促进了国内外学术思想的碰撞与融合,更为亨廷顿舞蹈病与迟发性运动障碍的诊疗带来了新视角与新局面。展望未来,以梯瓦为代表的医药企业,秉持患者至上的核心理念,将成为助力实现健康中国2030战略的关键力量。并且,随着医疗科技的不断进步和临床诊疗的规范化发展,相信会有更多如安泰坦这样的创新药物不断涌现,为患者带来更多的福音与希望。
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