创新药上海落地 助“短肠人”摆脱长时段输液苦楚

　　中新网上海12月2日电 (记者 陈静)一名一岁多的宝宝2日在上海率先用上了新药——注射用替度格鲁肽(简称：替度格鲁肽)。这意味着，这名被短肠综合征(SBS)困扰的孩子将摆脱长时段输液，出院后可回归正常生活。

　　“宝宝是2023年8月出生，出生不到2个月就动了2次手术，小肠只剩下35cm。出生到现在，因为肠道营养支持治疗，孩子住院达330多天。”孩子的家人当日表示。

　　用于治疗短肠综合征(SBS)的替度格鲁肽是消化领域创新药，2024年2月在中国获批，填补了短肠综合征领域长期无可使用的肠康复治疗药物的空白。

　　上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科蔡威教授表示：“这张处方标志着替度格鲁肽实现了从博鳌到全国的‘可及’，其背后的‘中国速度’有力地推动了短肠综合征疾病治疗格局的转变。”

　　短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。正常成人的小肠约有3米-8.5米，而短肠综合征患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。因此，短肠综合征患者被称为“短肠人”。

　　据了解，在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持(Parenteral Nutrition，PN)治疗以维持和改善营养需求，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖PN。据了解，长期PN支持治疗，会引起严重的、可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。事实上，替度格鲁肽在中国获批前，国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，因此往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。

　　作为这名小宝宝的治疗医师，上海交通大学医学院附属新华医院儿消化营养科主任王莹介绍，“此次接受治疗的患者属于超早早产儿，出生时的体重只有830g，生长发育也落后于同龄人，并伴随腹泻、脱水、发热、感染、重度营养不良等多种症状。目前1岁多，体重只有6.66kg，身高只有64cm。”

　　据悉，多学科专家为孩子制定了诊疗方案。王莹表示，从博鳌先行先试的患者用药经验来看，替度格鲁肽可帮助他(她)摆脱长时段输液，实现出院回归正常生活。随着替度格鲁肽在临床的应用，将为更多的短肠综合征患者及其家庭带来新生希望。

　　据悉，替度格鲁肽已进入惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等17个省市惠民保。以上海为例，替度格鲁肽被纳入沪惠保国内特定药品目录，被保险人在上海市二级及以上医院门诊或上海市具备销售药品资质的药店经专科医生开具处方并购买使用药品治疗，最高可报销药费达70%。

　　据悉，多层次的升级保障体系，从根本上减轻了患者经济负担，提升用药可及性、依从性，让创新药物的使用不再遥不可及，让越来越多人用得起药。相关跨国药企已启动创新支付计划。在此计划下，如叠加沪惠保，最终符合条件的患者每个月自付在3000多元人民币。(完)