蔡威委员：完善罕见病药品进口流程

　　正在召开的全国两会上，全国政协常委、上海市儿科医学研究所所长、上海交通大学医学院教授蔡威把关注重点放在了与罕见病相关的药品和特殊医学用途配方食品(以下简称“特医食品”)上。

　　“我们临床工作者面临患者能诊断，但无相关产品或国外有但国内没有的困惑。”蔡威在一份名为《关于提高罕见病患者对特殊医学用途配方食品可及性建议》中指出，基于罕见病类的特医食品目前临床需求比较迫切，这些产品具有临床营养治疗、持续终生、无法被“普通肠内营养制剂”替代等特点，“患者及家属呼声较高”。

　　我国第一批、第二批罕见病目录共207种，其中有32种罕见病需使用特医食品，其中18种罕见病对特医食品的需求尤为紧急与重要。

　　蔡威发现，国家市场监督管理总局很重视这一问题，近年来多次对上海等省市相关医疗机构实地调研，了解苯丙酮尿症等多种罕见病的特医食品临床使用需求，探索构建罕见病特医食品应急审评机制，保障罕见病患者特医食品供应。该局已于2023年12月出台了优化罕见病类特医食品注册审批制度。

　　但是，蔡威认为，前述政策具体落地转化为可及的产品还存在不少困难。因此他建议：进一步放宽罕见病类特医食品注册审批制度，对成熟的进口产品实行先有条件注册许可进口和临床使用；针对国内自主产品短缺，建立专门绿色通道，实行单独“排队”或优先审评；对从事罕见病产品研发的企业予以一定财政政策支持。

　　蔡威说，长期以来，我国上市的大多数罕见病药物以进口为主，国内制药企业以及药品研发机构在罕见病的药物研发上还处于追赶地位。由此，罕见病药品进口流程完善直接关系到罕见病患者用药的可及性。

　　进口药品检验的主要依据是《药品进口管理办法》《进口药品抽样规定》及《进口检验送检须知》等相关规定。大部分罕见病药品属于生物制剂，根据《进口检验送检须知》第六条规定，“一般情况下，样品数量应为一次检验用量的3倍”，且执行批批检。

　　“由于罕见病药品患者人数极少，进口量较小且价格昂贵，一些罕见病药品的抽样比例可能会达到42%、甚至超过50%，大大增加了企业的经济负担。”因此，蔡威建议，进口化学原料药及制剂(不含首次在中国销售的化学药品)在进口时不再逐批强制检验，不再对进口化学药品进行口岸检验；但首次在中国境内销售药品、特定生物制品、管制药品等仍需经检验合格后方准进口。

　　他介绍，全球许多发达国家或地区(如美国、欧盟等)都认可原厂的药品检验报告，且企业进行检验时采用的标准不低于中国的药检质量标准要求，“美国、欧盟、日本、韩国等发达国家或地区以及巴西等发展中国家针对罕见病药品的检验量将视情况而定，如减少抽样批次、委托实验室分析、计算所需的样品量等”。

　　中青报·中青网记者 王烨捷 来源：中国青年报