近1200种罕见病不在目录内 业界呼吁推进罕见病立法保障
我国目前已纳入罕见病目录的疾病数为207种,而中国已知的罕见病大约有1400余种,全球已知罕见病更是超过7000种。
一些业界专家呼吁,加快推进我国罕见病纲领性法律的制定工作,明确定义我国罕见病、孤儿药等相关概念,并以此作为我国罕见病药品研发、社会保障、医疗救助等一系列相关后续政策的制定基础。
罕见病种类多但覆盖人群比例少。在一定程度上,纳入罕见病目录内的疾病,可以率先获得社会、药企和有关部门的关注,从疾病研究、诊断治疗、新药研发到医疗保障等诸多方面获得“优待”。
2018年,国家卫健委等五部门发布了《第一批罕见病目录》,纳入121种疾病。2023年9月20日,国家卫健委印发《关于公布第二批罕见病目录的通知》,新纳入罕见病86种。
中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院院长张抒扬在中国罕见病联盟等多家机构共同主办的“第十七届国际罕见病日”系列活动主会场上表示,目前,遵循罕见病目录,目录之内的患者能够获得相应的权益保障,但仍有很多罕见病病种还没包含在罕见病目录内,这是一个亟需突破的瓶颈问题。换言之,中国的罕见病防治事业需要走向法治的道路。
清华大学法学院原院长王晨光此前曾提到,罕见病目录不是法律,没有强制性约束力,但是它是一个政策性的指引,是“软法”,有清晰的政策导向。
近日,王晨光再度发声认为,目前,要解决罕见病全国性立法工作的诸多难点,下一步国家卫健委、国家医保局等有关部委应该进一步出台相应规范,强化全国罕见病诊疗网络、登记网络的建设工作。
张抒扬也提到,之所以迄今还没有一个中国罕见官方的罕见病定义,一个关键原因在于患者底数还摸不清。“为什么我们在积极推进(罕见病)国家信息系统的建立,就是要集聚分散的资源,以支持相关政策的出台和落地。”她举例说,财政拨款对于罕见病领域的支持也是有底线的,而摸清患者底数是所有工作的第一步。
中国罕见病联盟副理事长、中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在“第十七届国际罕见病日”系列活动上提出,建议将疾病纳入标准仅从患病率、新生儿发病率、患者人数等角度进行制定,以满足罕见病患者的临床需求。
作为一项重要的公共政策,罕见病目录的制定除了要考虑疾病发病率,还会统筹考虑经济可负担性、是否有明确有效的治疗手段等。截至目前,纳入罕见病目录的疾病均为“有药可医”的罕见病。而根据有关统计,在全球7000种罕见病种,95%没有特效药。
宋瑞霖认为,当前的罕见病目录对罕见病定义具有局限性,重“疾病治疗”,轻“创新研发”,从新药研发的角度会形成一堵“无形的墙”,限制罕见病领域的探索。
值得一提的是,去年,药品“加速通道”程序在罕见疾病领域首次扩围,这为后续目录外罕见疾病支付与诊疗政策升级奠定基础。
根据国家药监局药品审评中心去年3月底发布的《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》,对于罕见病药,相对于优先审评适用范围,加快审评工作规范适用范围不再局限于《罕见病目录》,从临床实际角度出发,以发病率/患病率角度对罕见疾病进行定义。对于目录外罕见疾病,不仅能够在研发阶段适用于加快审评工作规范,同时在上市审评阶段能够获得优先审评的权益。
宋瑞霖进一步建议:在疾病诊断方面,建议把目录外罕见病纳入全国罕见病诊疗协作网络,由自愿纳入改为统一纳入,推动目录外罕见病患者登记工作。
第一财经 作者:吴斯旻
相关推荐
黑龙江饶河再现野生东北虎足迹
四川内江市市中区发生3.2级地震 震源深度10千米
海南将迎来春节前出岛车客高峰 各港口出岛秩序总体平稳
(新春走基层)“喜迎全运会 瑞蛇贺新春”新春庙会在广州举行
羊角把、牛角、十字扣,春运涨知识→小设计大用途
岁暮冰嬉 寒尽春生 这些“速度与激情”谁看了不想玩一把?
“家门口能挣钱,好日子有盼头”(新春走基层)
国家中医药局:九成以上三级妇幼保健院设置中医类临床科室
湖南零陵腊肉飘香年味浓 供销两旺助增收
春节临近 你的家乡举办哪些活动?一起来寻找年味儿→
新春走基层丨让每一盏车灯都安然明亮 他们是“魔鬼风口”的风雪护路人
中国将386.7万家固定污染源纳入排污许可管理
- 最近发表
-
- 随机阅读
-
- 民宿成中国东北小城青年创业热门选择
- 河北雄安新区发布5项智能城市建设成果
- 四川省纪委监委公开通报5起违反中央八项规定精神典型问题
- 南京公积金发布新政:南京都市圈9城公积金互认互贷
- 标价499元实售1988元 “天价”月饼礼盒暗藏电商平台
- “美丽中英”摄影大赛在伦敦启动
- 日本火山列岛地区发生5.3级地震,震源深度70千米
- 专家:不能用工业文明的思维去发展数字经济
- 湖南靖州杨梅搭乘专线32小时内直达香港
- “数”说旗舰物种多样化保护之路 绘就“万物共生”和谐新图景
- 创全球集装箱船改造工程量之最 “MSC汉堡”轮在穗华丽变身
- 拿什么拯救脆弱的膝盖:穿鞋、姿势和饮食都很重要?
- 谷好好:戏曲艺术如何活态传承、古韵新唱?
- 上半年浙江GDP同比增长5.6% 民企表现抢眼
- 热到无法入睡!江南多地最低温超30℃ 24小时体验桑拿天
- “日方决定一排了之,绝非负责任国家所为”
- 黑海港口城市塞瓦斯托波尔遭导弹袭击已致5死144伤
- 专家学者共研中国数字经济及数字产业发展
- 中国伴手礼《福禄欢喜》亮相中法人文论坛 展示铜艺术魅力
- 阿塞拜疆总统:准备就伊朗总统乘坐直升机所发生的事故提供援助
- 热门推荐
-
- 青海:免疫规划“晴雨表”麻疹发病降至历史最低水平
- 三大文旅活动续写“尔滨”春日篇章
- OPPO发布Find N3 Flip 刘作虎:将开启折叠手机行业一个新的时代
- 周口市博物馆发布首个数字文创产品 系中西结合珍宝
- 美国宣布制裁两家中国实体和一家俄罗斯实体 商务部回应
- 家里自来水变热变咸了?小心是供暖水“串门”
- 长住短托皆可 CBD居民养老不出社区
- 【学思想 强党性 重实践 建新功】确保受灾群众温暖过冬
- 世界知识产权组织首次在广东举办知识产权暑期学校
- “白鹭杯”海峡工业设计大奖赛启幕 以设计创新推进新型工业化
- 塞拉利昂标志性木棉树在暴雨中倒下
- 南非恢复长途客运铁路干线服务 方便普通民众出行
- 国家气象中心:今年1号台风生成明显晚于常年
- 腊月,老北京不仅仅喝“腊八粥”
- 前11月广东综合保税区进出口同比增长21.2%
- 激发消费活力 山西开展2024消费维权年主题活动
- 500多名墨西哥人逃至危地马拉以躲避贩毒集团火并
- 美国法官:特朗普机密文件案庭审日期定在8月14日
- “豫音”萦绕法兰西 河南素真艺术团开启法国巡演之旅
- 政法机关整治医美行业乱象 推动“颜值经济”健康发展