最新研究:SMA患儿症状前治疗有望实现同龄孩子的运动功能
中新网上海7月4日电 (记者 陈静)记者4日获悉,最新NURTURE研究数据显示,脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿在症状前开始使用诺西那生钠注射液进行治疗,在5年后能够保持并达成新的运动里程碑。经过两年的额外随访,所有参与研究的患者均存活,且无需永久性通气辅助,25名受试患儿中有23人能够独立行走(大多数在正常年龄段达到)。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传疾病,因发病年龄广、疾病危害大而受到社会各界的广泛关注。据悉,运动成长通常以儿童达到相应里程碑的时间作为评估标准。 NURTURE是一项正在进行的2期开放标签研究,已入组数十名经基因诊断患有SMA的症状前患者,这些患者在6周龄前接受第一针诺西那生钠注射液治疗。研究旨在评估诺西那生钠注射液治疗至8岁的长期疗效和安全性,以进一步了解症状前治疗产生的影响。
“改变SMA疾病预后的关键,除联合多学科专家早期识别并给予精准诊治外,更重要的是实现症状前治疗。”浙江大学医学院附属儿童医院神经内科毛姗姗教授表示,在NURTURE研究中,大多数在症状出现前接受治疗的患儿都获得了独立行走里程碑,其中,许多患儿与同龄人一样在正常年龄段获得。
据了解,NURTURE研究数据还突出了采用统一的新生儿筛查标准对SMA和早期诊断的重要性。毛姗姗教授补充道:“随着SMA疾病修正治疗药物纳入医保,患者治疗的可及性大幅提升。”这位专家透露,《SMA新生儿筛查专家共识》发布在即,将规范和指导SMA新生儿筛查,让更多的患儿能在症状前就获得治疗,从而显著改善患儿预后,造福更多SMA家庭。
“科学界对SMA婴儿症状前治疗的重要性已经达成共识。但是,在症状前治疗的婴儿中,预后依然存在显著差别。”上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科季星教授4日表示,NURTURE研究的最新结果提示,尽管这些患儿难以观察到临床症状或者典型的体征,但是基线特征的微小差异依然可能会对治疗结局产生巨大影响,包括运动功能、呼吸功能、吞咽和喂养等方面。因此,在SMA新生儿筛查逐步开展的今天,研究并且探索更多类似的指标,对于正确评价症状前SMA患儿治疗的效果非常重要。(完)
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