新转运载体能有效穿过血脑屏障
科技日报北京5月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体,能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障,并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中,这是向开发出更有效的脑部疾病基因疗法迈出的重要一步。
基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
大脑是人体极其“精密”的部位,同时也是人类认知探索的无疆之界。换句话说,我们对大脑的了解并不充分。这也使脑部疾病成为医学界十分棘手的疾病,治疗选择十分有限。就拿开颅手术来讲,这种“侵入性”治疗方法,有可能给患者大脑带来不可逆的损伤,暗藏一定风险。相比之下,采用“非侵入性”的基因疗法,让相关基因和药物搭载某种载体穿过血脑屏障,从而达到对大脑进行治疗的效果,成为治疗脑部疾病的新选择。
-
上一篇
-
下一篇
- 最近发表
-
- 随机阅读
-
- 青海:39种药品平均降价56% 多为临床常见用药
- “24小时待命”的职场困境需合力破解
- “土味”文化未必不能出彩
- 中南新能源投资合作大会在南非举行
- 暑假出国“一签难求”如何破
- 暑期文博游受追捧 “博物馆热”如何保持“恒温”?
- 宁夏泾源:泾水之源 千山竞秀
- 女子与公公发生矛盾被连扇耳光?官方通报来了
- 万志前:加强知识产权保护支撑种业创新
- 山东非遗传人创新守艺 提升传统文化“造血能力”
- 最近潮流年轻人咋就开始钟情军大衣和花棉袄
- 善建成长·总台春晚龙年压岁金上市发布会在京成功举行
- 古巴9天内三次发生大面积断电
- 法国学者:我从中国哲学看到“天下”和平的希望 | 中法老友记
- 当心“雪花”变火花!“飞雪喷雾”走红网络,但暗藏危险
- 雄安新区发布首批54项“免申即享”政策申报清单
- 纪念何香凝诞辰145周年艺术精品展在深圳开幕
- 百万豪车路边泊位停两年欠下5万元停车费
- 超1.56亿吨!三峡船闸货运量刷新2022年纪录
- 福建永定:国庆黄金周 各景区景点受青睐
- 热门推荐
-
- 云南个旧回应“碰瓷式”执法:为阻止违法车辆逃离 执法人员采取不当处理方式
- 研学、观演、观赛成客流增长点 太原铁路暑运增开67趟列车
- 银川警方破获一起特大侵犯著作权案 涉案650余万元
- 天津大学研究成果:未来“胶囊医生”有望代替肠镜检查
- (经济观察)见证友谊、承载期待 雅万高铁正式“启程”
- 求职应聘,警惕这十大“陷阱”
- “美好安徽与世界对话”走进联合国
- 新疆巴州且末县沙漠腹地逾9万亩红枣喜获丰收
- 青海3年累计争取项目投资超450万元 夯实林业基层基础
- 国际热评:澳总理访华迈出积极步伐,中澳关系“整装再出发”
- 乌军称在俄库尔斯克方向发起大规模进攻
- 重视剧本,制作精品 港片迎来“小阳春”
- 家电安全不容忽视 定时检查很有必要
- “龙抬头”的小知识:有啥吉祥寓意?什么是龙鳞饼?
- 专家学者齐聚孔子故里 共探文化“两创”实践路径
- 联合国秘书长任命《生物多样性公约》秘书处新任执行秘书
- (新春走基层)浙江庆元华侨春节返乡喜看故里新颜 共话桑梓发展
- 春节假期中国跨区域人员流动量累计22.93亿人次
- 9月20日人民币对美元中间价报7.0644元 上调339个基点
- 15万元的钻戒和16.8元的道具戒指,你怎么选?