新转运载体能有效穿过血脑屏障
科技日报北京5月24日电 (记者张梦然)据最新一期《科学》杂志报道,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队设计出一种基因转运载体,能利用人类蛋白质有效穿过血脑屏障,并将与疾病相关的基因递送到人源化小鼠的整个大脑中,这是向开发出更有效的脑部疾病基因疗法迈出的重要一步。
基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
大脑是人体极其“精密”的部位,同时也是人类认知探索的无疆之界。换句话说,我们对大脑的了解并不充分。这也使脑部疾病成为医学界十分棘手的疾病,治疗选择十分有限。就拿开颅手术来讲,这种“侵入性”治疗方法,有可能给患者大脑带来不可逆的损伤,暗藏一定风险。相比之下,采用“非侵入性”的基因疗法,让相关基因和药物搭载某种载体穿过血脑屏障,从而达到对大脑进行治疗的效果,成为治疗脑部疾病的新选择。
-
上一篇
-
下一篇
- 最近发表
-
- 随机阅读
-
- 四川加快发展保障性租赁住房 已解决约10万名新市民住房困难
- 行业数据显示英国8月新车销量小幅下降
- 德国诺伊施塔特市青少年代表团走进福建泉州感受世遗魅力
- 美国白宫经济顾问团队重组释放哪些信号?
- 【石榴花开 籽籽同心】走进赤峰博物馆,探寻塞外历史名城的“前世今生”
- 新一轮冲突中巴以双方超9000人死亡 以称作战进入第二阶段
- 视频显示叙利亚反对派人员已进入叙总统府
- 新疆吉木乃口岸上半年进出口贸易额突破50亿元
- 中国黄河上游在建装机最大水电站首台机组并网发电
- 山东各地打造“阳光体育大课间” 让学生“撒欢儿”动起来
- “黑龙江鱼皮兽皮桦树皮历史文化展”在桂林博物馆开幕
- 天津河东区远翠中里居民楼发生爆炸 救援正在进行
- (乡村行·看振兴)山西小镇“巧”用庙会经济 助力乡村振兴
- 中新真探:吃鱼眼能明目吗?
- 北约轰炸南联盟24周年 塞尔维亚多地举行纪念活动
- 消费贷利率又“卷”起来了
- 诉讼量逐年上涨 小区充电桩安装如何才能更顺畅?
- 达沃斯论坛进入第三天 嘉宾在会场外发现了更多惊喜
- 自学侗话、苗语融入广西侗乡 民众称派出所所长“举哥”
- 德媒:复兴的中国正高速驶向未来
- 热门推荐
-
- 用好中国制造大而全的优势
- 新疆巴音郭楞州尉犁县发生3.1级地震 震源深度19千米
- 突出传承要义 第十七届“良辰美景·恭王府非遗演出季”在京上演
- 2023粤港澳大湾区车展暨新能源汽车博览会在深圳举行
- 冰雪经济“热”起来 滑雪装备产销两旺!这个冬天你滑雪了吗?
- 北京降雪加强!首都机场大面积取消,多列车晚点京广高铁限速
- 文明的坐标丨“瓷海明珠”龙泉青瓷
- 看戏换花赛肥鸡 海南岛花样闹元宵
- 菲仕兰捐赠100万元助力湿地生物多样性保护
- “文化传承发展百人谈”报道座谈会举行 专家学者建言以文化人
- 闽宁“山海情”:村民顾家挣钱两不误
- 云南保山谋划“大口岸城市” 2023年外贸进出口额破百亿元
- 中哈官员共话地方合作
- 历史“最好成绩”!解析安徽外贸高分密码→
- 首届意大利制造日在渝举行 探讨室内设计合作机遇
- 首届“中国坝上草原欢乐季”邀游客畅享“21℃的夏天”
- 推动高质量发展·权威发布|工信部:大力推进新型工业化 强化科技创新和产业创新深度融合
- 如何更好守护孩子“腕上安全”——当前儿童智能手表使用现状调研
- 云南歌手呼吁抢救性保护民歌:“这是地里长出来的旋律”
- 孕妈妈该怎样运动?专家:无妊娠期运动禁忌者应规律运动